Novartis,nuove frontiere per la fibrosi cistica
Di Maurizio Cirignotta Malattia genetica con aspettativa di vita infausta (37 anni) nella forma conclamata. Necessita di continui controlli mirati e antibiotico terapia utile ad evitare le infezioni polmonari. Il difetto genetico è una mutazione del gene CF che porta ad un’alterazione di una proteina chiamata CFTR, presente in tutti gli organi, che regola gli scambi di sodio, cloro e acqua attraverso le membrane cellulari. Gli organi più colpiti sono i polmoni ed il pancreas; nei primi si osserva la presenza di secrezioni dense e vischiose, che facilitano l’insorgere di infezioni batteriche. Negli ultimi anni le industrie farmaceutiche hanno cercato di sviluppare dei prodotti a base di Tobramicina che possono essere assunti attraverso nebulizzazione monodose. Obbiettivo è ridurre il sottile strato di muco che aiuta i germi a proliferare, ma il pericolo maggiore consiste nell’addensa